Utilisation hors AMM
Martina Feichter a étudié la biologie avec une spécialité pharmacie à Innsbruck et s'est également immergée dans le monde des plantes médicinales. De là, il n'était pas loin d'autres sujets médicaux qui la captivent encore à ce jour. Elle a suivi une formation de journaliste à l'Académie Axel Springer de Hambourg et travaille pour depuis 2007 - d'abord en tant que rédactrice et depuis 2012 en tant que rédactrice indépendante.
En savoir plus sur les experts Tout le contenu de est vérifié par des journalistes médicaux.
Dans l'utilisation hors AMM, les médicaments sont utilisés en dehors de leur approbation officielle. Si, par exemple, le médecin prescrit à un enfant un antibiotique qui n'est approuvé que pour les adultes, cela se fait "hors indication". Ici, vous pouvez découvrir quelles peuvent être les raisons d'une utilisation hors AMM et les risques qui y sont associés !
Que signifie « utilisation hors AMM » ?
Le terme anglais « off-label use » signifie « utilisation inappropriée » ou « utilisation non approuvée ». Cela signifie l'utilisation d'un médicament contre des affections ou des maladies ou dans certains groupes de patients pour le traitement desquels le médicament en question n'a en réalité aucune approbation des autorités réglementaires.
L'admission est strictement réglementée
Une telle approbation, c'est-à-dire une approbation, est requise pour chaque médicament : si une entreprise pharmaceutique a développé un nouveau médicament, il doit encore être approuvé par les autorités, c'est-à-dire vérifié et approuvé. L'autorité de délivrance des licences compétente pour la plupart des médicaments en Allemagne est l'Institut fédéral des médicaments et des dispositifs médicaux (BfArM). Pour certains médicaments (comme les vaccins), cependant, l'Institut Paul Ehrlich (PEI) doit accorder l'approbation.
Une telle approbation n'est valable que pour un domaine d'application spécifique - pour une maladie spécifique ou un symptôme spécifique et un groupe spécifique de personnes (par exemple, migraines aiguës avec ou sans aura chez l'adulte). Le type d'application du médicament (par exemple sous forme de comprimé ou de seringue sous la peau), la posologie et la durée d'utilisation sont également précisés dans l'agrément.
Un fabricant peut demander d'emblée plusieurs autorisations pour son médicament, c'est-à-dire plusieurs domaines d'application. Ou il peut demander une extension d'une approbation existante, par exemple afin qu'un médicament contre la grippe pour adultes soit également approuvé pour les enfants à l'avenir.
Pour chaque domaine d'application demandé, la société pharmaceutique doit soumettre aux autorités réglementaires des résultats d'étude démontrant l'utilisation efficace et sûre du médicament dans ce domaine d'application et sous cette forme.
Utilisation hors AMM sous certaines conditions
Dans la pratique, cependant, certains médicaments s'avèrent également utiles pour des maux, des maladies ou des groupes de personnes autres que ceux autorisés. Le fabricant pourrait alors également demander l'agrément pour ces domaines d'application. Cependant, parce que cela est très coûteux et prend beaucoup de temps, les sociétés pharmaceutiques s'en passent souvent.
Il arrive donc que les médecins utilisent de nombreux médicaments en dehors de leur agrément (« off label ») sous certaines conditions. Les médecins utilisent cette utilisation hors AMM, par exemple, lorsqu'une maladie ne peut pas être traitée de manière adéquate avec les médicaments approuvés pour eux, mais qu'un médicament qui n'a pas été approuvé a montré son efficacité ici.
Utilisation hors AMM : la situation juridique
Chaque médecin est fondamentalement autorisé à prescrire des médicaments en dehors de l'approbation respective. Il devrait même le faire si, de son point de vue professionnel, la préparation en question est la meilleure option de traitement pour un patient particulier. Cependant, par mesure de sécurité, les sociétés médicales ne recommandent l'utilisation hors AMM aux professionnels de la santé que si des études scientifiques ont montré que le médicament est également efficace dans le domaine d'application non approuvé.
Si le médecin souhaite prescrire un médicament « hors AMM », il est tenu d'en informer soigneusement le patient : Il doit lui signaler que le médicament en question n'est pas homologué pour l'usage auquel il est destiné. Le médecin doit également informer le patient des alternatives possibles, du déroulement du traitement prévu et des conséquences et risques possibles.
Responsabilité pour les effets secondaires
Si les médecins prescrivent un médicament comme prévu (c'est-à-dire à la dose recommandée) dans le cadre de son approbation et que le patient ressent alors des effets secondaires graves, le fabricant en est responsable.
La situation est différente en cas d'utilisation hors AMM : si le médecin prescrit un médicament en dehors de l'agrément, il peut être tenu pour responsable d'effets secondaires graves. En règle générale, la société pharmaceutique n'assume aucune responsabilité ici.
Il existe cependant des exceptions : par exemple, certains fabricants de médicaments contenant de l'acide valproïque ont reconnu l'utilisation hors AMM de leur préparation pour la prévention des migraines - et ont donc également assumé la responsabilité d'une telle utilisation.
Utilisation hors AMM : risques
L'efficacité d'un médicament en dehors des domaines d'application approuvés n'a généralement pas été scientifiquement étudiée et prouvée en détail. Il y a aussi souvent un manque de données scientifiques fiables sur les effets secondaires et les risques possibles, notamment en relation avec l'utilisation hors AMM (les données générales sur les effets indésirables d'un médicament résultent cependant généralement des études des premières autorisations).
Le dosage correct n'est pas non plus toujours facile à estimer en cas d'utilisation hors AMM, par exemple lorsque les enfants doivent être traités avec un médicament pour adultes. Car la dose et l'effet d'un médicament ne sont pas forcément proportionnels aux dimensions corporelles (taille, poids, surface corporelle). Réduire de moitié la dose pour un adulte de 70 kg lors du traitement d'un enfant de 35 kg peut être une erreur - la dose réduite peut ne pas être assez efficace ou encore trop élevée pour l'enfant.
Lorsqu'il s'agit d'utilisation non indiquée sur l'étiquette, les médecins s'orientent généralement vers des études portant sur l'utilisation d'un médicament dans un domaine non approuvé. Cette recherche est souvent de bonne qualité et comprend des informations telles que la dose et la durée d'utilisation. Dans de tels cas, l'utilisation non indiquée sur l'étiquette devient moins préoccupante. Cependant, ils ne sont pas suffisants pour obtenir l'approbation officielle du médicament pour le domaine d'application.
Utilisation hors AMM : exemples
Il existe un certain nombre d'ingrédients actifs que les médecins utilisent hors AMM. Quelques exemples sont donnés ci-dessous.
Médicaments pour adultes pour enfants
Certains médicaments sur le marché n'ont été testés pour leur efficacité et leur sécurité que chez les adultes et n'ont été approuvés que pour une utilisation chez les adultes. Les études sur les adultes requises pour l'approbation prennent moins de temps pour les sociétés pharmaceutiques que les études correspondantes sur les enfants.
Cela signifie que lorsqu'ils traitent des enfants, les médecins peuvent avoir recours à des « médicaments pour adultes » car il n'existe pas de préparations approuvées correspondantes pour les enfants.
Un règlement de l'UE en vigueur depuis 2007 offre aux fabricants de produits pharmaceutiques, entre autres, des incitations spéciales pour mettre sur le marché des médicaments pour enfants, c'est-à-dire des préparations dont l'utilisation efficace et sûre chez les enfants a été testée de manière adéquate puis approuvée.
Dans le même temps, l'ordonnance garantit que les médicaments sont recherchés de haute qualité et qu'ils sont correctement approuvés.
Médicament contre l'épilepsie pour les migraines
Le médicament acide valproïque a un effet antispasmodique et est approuvé pour le traitement de l'épilepsie et des troubles bipolaires. Selon des études, il peut également prévenir les migraines, c'est-à-dire réduire efficacement le nombre de crises de migraine chez les patients adultes.
Par conséquent, dans certaines conditions, l'ingrédient actif est utilisé hors AMM pour la prophylaxie de la migraine chez l'adulte. L'une des conditions est que les médicaments approuvés pour la prophylaxie de la migraine n'ont pas fonctionné ou ne doivent pas être utilisés pour le patient.
Chez les enfants et les adolescents, l'acide valproïque ne peut pas mieux prévenir les migraines qu'un médicament factice (placebo). Par conséquent, l'ingrédient actif ne convient pas à la prophylaxie de la migraine dans ce groupe de patients.
Médicaments contre le cancer « hors AMM »
Il faut beaucoup de temps jusqu'à ce que le processus d'approbation complexe d'un médicament soit terminé - un temps qui n'est souvent pas disponible lors du traitement de patients atteints de cancer. Par conséquent, l'utilisation hors AMM dans le traitement du cancer n'est pas rare :
Dans de nombreux cas, les études présentées sur l'efficacité et la sécurité d'un médicament ont déjà été vérifiées par l'autorité d'approbation et les résultats positifs de ce test ont déjà été publiés, mais le processus d'approbation n'est pas encore complètement terminé. Jusque-là, le médicament sera souvent utilisé comme standard dans le traitement du cancer et même recommandé pour cela dans les directives médicales.
Autre possibilité : un médicament approuvé pour le traitement du cancer du poumon, par exemple, s'est également avéré efficace dans le cancer de l'estomac. Le fabricant peut alors demander une prolongation de l'agrément, ce qui prend beaucoup de temps. En attendant (c'est-à-dire temporairement), les médecins peuvent alors utiliser le médicament contre le cancer du poumon hors indication contre les tumeurs malignes de l'estomac.
Parfois, les fabricants s'épargnent une approbation supplémentaire longue et coûteuse. Il se peut alors que l'utilisation hors AMM soit pratiquement permanente.
Médicaments « hors AMM » : la mutuelle paie-t-elle ?
Les patients doivent généralement payer de leur propre poche le traitement « hors AMM ». Les caisses maladie ne prennent en charge les frais que sous certaines conditions.
Une condition préalable à cela est que les experts évaluent positivement l'utilisation hors AMM. Pour ce faire, ils vérifient les données scientifiques sur l'efficacité du médicament dans le domaine d'application non approuvé. Ils prennent également en compte si la maladie est grave, quelles sont les autres options thérapeutiques et quelles sont les perspectives de succès de la thérapie « hors AMM ».
De plus, le médicament en question doit avoir une sorte d'approbation en Allemagne si une compagnie d'assurance maladie doit payer pour l'application "hors AMM".
Une autre condition préalable à la prise en charge des coûts est que le fabricant du médicament en question accepte une utilisation hors indication - c'est-à-dire qu'il reconnaisse l'utilisation de son médicament dans le domaine d'application non approuvé et en accepte donc la responsabilité. Ensuite, les caisses d'assurance maladie peuvent décider de prendre en charge les frais.
Cela est possible, par exemple, pour les médicaments mentionnés ci-dessus contenant de l'acide valproïque, pour lesquels les fabricants ont approuvé l'utilisation hors AMM pour la prophylaxie de la migraine.
Mots Clés: anatomie médecine douce diète
