Thérapie génique - génome patché

Christiane Fux a étudié le journalisme et la psychologie à Hambourg. Le rédacteur médical expérimenté rédige des articles de magazines, des actualités et des textes factuels sur tous les sujets de santé imaginables depuis 2001. En plus de son travail pour, Christiane Fux est également active dans la prose. Son premier roman policier a été publié en 2012, et elle écrit, conçoit et publie également ses propres pièces de théâtre policières.

Plus de messages par Christiane Fux Tout le contenu de est vérifié par des journalistes médicaux.

En théorie, les erreurs dans le matériel génétique peuvent déjà être corrigées de manière ciblée aujourd'hui. Mais la thérapie génique n'en est qu'à ses balbutiements - les risques sont élevés.

Les dysfonctionnements génétiques congénitaux ou acquis sont à l'origine de nombreux maux - des maladies héréditaires au cancer. La thérapie génique vise généralement à compenser ou à corriger des erreurs dans la constitution génétique.

Thérapie de substitution - Code fixe

La discipline suprême de la thérapie génique est probablement la thérapie de substitution. Le but est d'échanger des gènes malades dans le corps contre des gènes sains. Dans le cas optimal, une telle thérapie ne doit être appliquée qu'une seule fois.

Pour la thérapie de substitution, les professionnels de la santé doivent canaliser les gènes thérapeutiques dans les cellules du corps du patient. Les virus qui ont mis au point un tel processus pour leur propre reproduction sont généralement utilisés comme véhicules de transport. Tout d'abord, le virus est désamorcé afin de ne pas rendre le patient malade. Cela supprime tous les gènes du virus qui pourraient être nocifs pour l'homme. Mais cela ne fonctionne pas encore parfaitement : des études ont montré à plusieurs reprises des évolutions très critiques de la maladie. Les scientifiques travaillent donc sur des méthodes dans lesquelles les virus sont remplacés par des transporteurs artificiels (vecteurs) plus compatibles.

Les transporteurs peuvent être injectés dans le sang ou les tissus (in vivo), ou les médecins prélèvent des cellules du patient, qui sont ensuite « infectées » par les gènes sains en laboratoire puis replantées (ex vivo). Parfois, comme dans le cas de la mucoviscidose, le succès a également été obtenu avec le spray respiratoire. Cependant, les effets n'ont duré qu'environ 30 jours.

La mucoviscidose est une maladie monogénique dans laquelle un seul gène est défectueux. Les chercheurs placent actuellement un espoir particulier dans leur guérison. Jusqu'à présent, cependant, la méthode est un rêve d'avenir pour la plupart des personnes génétiquement modifiées. La thérapie génique en est encore à ses balbutiements et comporte des risques élevés.

En Allemagne, par conséquent, les patients en danger de mort, pour la plupart des enfants pour lesquels il n'existe pas d'autres méthodes de guérison, sont traités de préférence par thérapie génique. Les exemples les plus connus de cette application sont les maladies immunitaires monogéniques dans lesquelles un seul gène est défectueux, en particulier les maladies du système immunitaire.

Avec ceux-ci, un don de moelle osseuse est souvent la seule perspective de guérison. Mais trouver un donneur approprié prend souvent trop de temps et, s'il n'est pas traité, les patients meurent très jeunes. Dans le cadre de la thérapie génique, les cellules de la moelle osseuse sont équipées du gène approprié et réintroduites dans l'organisme du patient. Cela a déjà été couronné de succès dans des cas individuels.

Thérapie d'addition - entraînement en force pour les gènes

La thérapie par addition consiste à renforcer certaines fonctions des gènes. Un exemple de ceci est la tentative de contrebande de gènes dans les cellules immunitaires qui renforcent la défense contre le cancer. Cette forme de thérapie génique n'a jusqu'à présent été utilisée que très rarement car ses risques n'ont pas été suffisamment étudiés.

Thérapie de suppression - Supprimer les fauteurs de troubles

L'objectif de la thérapie de suppression est exactement le contraire : l'objectif ici est de supprimer spécifiquement l'activité génique malsaine. Un domaine d'application possible serait la thérapie des personnes infectées par le VIH, qui utilise la thérapie génique pour arrêter la propagation des quatre pattes dans le sang.